基因治疗给“无法治愈”疾病带来新思路

1、基因治疗概念

基因治疗也称为细胞和基因治疗（Celland Gene Therapy，简称CGT，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③导入新的或经过改造的基因。

基因治疗药物主要包括基因治疗载体产品、基因修饰的细胞产品，以及具有特定功能的溶瘤病毒产品。目前已上市和临床试验阶段的基因治疗产品主要针对恶性肿瘤、罕见遗传性疾病等适应症。

2、基因治疗优势

3、基因治疗行业发展趋势

基因治疗让我们能够治疗“无法治愈”的疾病，也为其他疾病带来新的治疗思路。目前基因治疗主要应用于罕见病。随着基因治疗技术的不断成熟，越来越多的在研管线将应用场景从罕见病拓展到常见病，其发展呈现以下几个趋势：

4、行业壁垒

（1）技术壁垒

以病毒载体技术为核心的基因治疗药物开发与生产，涉及细胞驯化、细胞系构建、细胞培养和载体构建等基础技术和大规模生产工艺，且不同种类基因治疗药物的细胞、载体研发生产过程具有个性化特点，极大增加了对综合技术能力的要求。此外，对药物质量的稳定性与安全性也有十分严格的要求，需要检测方法和质量控制技术等辅助性技术的保障。因此，形成自主的核心技术是从事本行业的必由之路，这不仅需要长期的技术研发投入，还需要通过大量项目实践积累技术诀窍和工艺经验。因此，新进入者要想进入本行业面临较高的技术壁垒。

（2）人才壁垒

基因治疗药物的构建、工艺开发和临床研究等环节难度大，制约因素多、控制复杂，需要大量具备良好技术、工艺、临床医学或项目管理等背景经验的复合型人才。随着基因治疗行业的整体快速发展，对于复合型人才的需求大幅增加，但受限于全球基因治疗药物的产业化开发经验有限且尚不成熟，该等人才在全球范围内均属于稀缺性较高的人力资源。因此，对于行业新进入者而言，短期内建设完善且具有良好竞争力的复合型人才团队将是巨大的行业壁垒。

（3）资金壁垒

生物制药行业是技术密集型与资金密集型产业，需要企业做持续不断的资金投入以维持技术竞争力与可持续发展。同时，业务运营所必需的复合型工艺人才属于高度稀缺资源，要求投入充足资金打造团队；研发时间存在不确定性，进一步增加了研发失败的风险，企业需要有承担资金投入损失的能力。基因治疗药物研发机构在品牌培育、市场渠道建设、学术科研以及人才培养等方面都需要持续的资金投入，而新进入者难以在短时间内具备充足的资本实力在各方面进行投入。因此，本行业存在较高的资金壁垒。

（4）政策壁垒

药品使用关系到人民的生命健康，国家在制药行业准入以及生产经营等方面制订了相关的法律与法规，以加强对药品行业的监管，且监管力度非常严格。根据我国药品监管政策，新药注册一般需经过临床前研究工作、临床试验申报和审批、临床试验、新药申报和审批、生产批文审批等阶段，且每个阶段工作都需遵守相关的法律、法规和指导原则，任何环节出现问题都可能导致前期的研发投入无法实现回报，最终影响企业经营能力。因此，医药行业严格的监管体系一定程度上构成了进入本行业的政策壁垒。

5、行业基本风险特征

更多行业资料请参考普华有策咨询《2023-2029年基因治疗行业市场调研及发展趋势预测报告》，同时普华有策咨询还提供产业研究报告、产业链咨询、项目可行性报告、项目后评价报告、十四五规划、BP商业计划书、产业图谱、产业规划、蓝白皮书、IPO募投可研、IPO工作底稿咨询等服务。（PHPOLICY:LDL）

目录

第一章 基因治疗行业相关概述

第一节 基因治疗行业定义及分类

一、行业定义

二、行业特性及在国民经济中的地位及影响

第二节 基因治疗行业特点及模式

一、基因治疗行业发展特征

二、基因治疗行业经营模式

第三节 基因治疗行业产业链分析

一、产业链结构

二、基因治疗行业主要上游2017-2022年供给规模分析

三、基因治疗行业主要上游2017-2022年价格分析

四、基因治疗行业主要上游2023-2029年发展趋势分析

五、基因治疗行业主要下游2017-2022年发展概况分析

六、基因治疗行业主要下游2023-2029年发展趋势分析

第二章 基因治疗行业全球发展分析

第一节 全球基因治疗市场总体情况分析

一、全球基因治疗行业的发展特点

二、全球基因治疗市场结构

三、全球基因治疗行业市场规模分析

四、全球基因治疗行业竞争格局

五、全球基因治疗市场区域分布

第二节 全球主要国家（地区）市场分析

一、欧洲

1、欧洲基因治疗行业市场规模

2、欧洲基因治疗市场结构

3、2023-2029年欧洲基因治疗行业发展前景预测

二、北美

1、北美基因治疗行业市场规模

2、北美基因治疗市场结构

3、2023-2029年北美基因治疗行业发展前景预测

三、日韩

1、日韩基因治疗行业市场规模

2、日韩基因治疗市场结构

3、2023-2029年日韩基因治疗行业发展前景预测

四、其他

第三章 《国民经济行业分类与代码》中基因治疗所属行业2023-2029年规划概述

第一节 2017-2022年所属行业发展回顾

一、2017-2022年所属行业运行情况

二、2017-2022年所属行业发展特点

三、2017-2022年所属行业发展成就

第二节 基因治疗行业所属行业2023-2029年规划解读

一、2023-2029年规划的总体战略布局

二、2023-2029年规划对经济发展的影响

三、2023-2029年规划的主要目标

第四章 2023-2029年行业发展环境分析

第一节 2023-2029年世界经济发展趋势

第二节 2023-2029年我国经济面临的形势

第三节 2023-2029年我国对外经济贸易预测

第四节2023-2029年行业技术环境分析

一、行业相关技术

二、行业专利情况

1、中国基因治疗专利申请

2、中国基因治疗专利公开

3、中国基因治疗热门申请人

4、中国基因治疗热门技术

第五节2023-2029年行业社会环境分析

第五章 普华有策对基因治疗行业总体发展状况

第一节 基因治疗行业特性分析

第二节 基因治疗产业特征与行业重要性

第三节 2017-2022年基因治疗行业发展分析

一、2017-2022年基因治疗行业发展态势分析

二、2017-2022年基因治疗行业发展特点分析

三、2023-2029年区域产业布局与产业转移

第四节 2017-2022年基因治疗行业规模情况分析

一、行业单位规模情况分析

二、行业人员规模状况分析

三、行业资产规模状况分析

四、行业市场规模状况分析

第五节 2017-2022年基因治疗行业财务能力分析与2023-2029年预测

一、行业盈利能力分析与预测

二、行业偿债能力分析与预测

三、行业营运能力分析与预测

四、行业发展能力分析与预测

第六章 POLICY对2023-2029年我国基因治疗市场供需形势分析

第一节 我国基因治疗市场供需分析

一、2017-2022年我国基因治疗行业供给情况

二、2017-2022年我国基因治疗行业需求情况

1、基因治疗行业需求市场

2、基因治疗行业客户结构

3、基因治疗行业区域需求结构

三、2017-2022年我国基因治疗行业供需平衡分析

第二节 基因治疗产品市场应用及需求预测

一、基因治疗产品应用市场总体需求分析

1、基因治疗产品应用市场需求特征

2、基因治疗产品应用市场需求总规模

二、2023-2029年基因治疗行业领域需求量预测

1、2023-2029年基因治疗行业领域需求产品功能预测

2、2023-2029年基因治疗行业领域需求产品市场格局预测

第七章 我国基因治疗行业运行分析

第一节 我国基因治疗行业发展状况分析

一、我国基因治疗行业发展阶段

二、我国基因治疗行业发展总体概况

第二节 2017-2022年基因治疗行业发展现状

一、2017-2022年我国基因治疗行业市场规模

二、2017-2022年我国基因治疗行业发展分析

三、2017-2022年中国基因治疗企业发展分析

第三节 2017-2022年基因治疗市场情况分析

一、2017-2022年中国基因治疗市场总体概况

二、2017-2022年中国基因治疗市场发展分析

第四节 我国基因治疗市场价格走势分析

一、基因治疗市场定价机制组成

二、基因治疗市场价格影响因素

三、2017-2022年基因治疗价格走势分析

四、2023-2029年基因治疗价格走势预测

第八章 POLICY对中国基因治疗市场规模分析

第一节 2017-2022年中国基因治疗市场规模分析

第二节 2017-2022年我国基因治疗区域结构分析

第三节 2017-2022年中国基因治疗区域市场规模

一、2017-2022年东北地区市场规模分析

二、2017-2022年华北地区市场规模分析

三、2017-2022年华东地区市场规模分析

四、2017-2022年华中地区市场规模分析

五、2017-2022年华南地区市场规模分析

六、2017-2022年西部地区市场规模分析

第四节 2023-2029年中国基因治疗区域市场前景预测

一、2023-2029年东北地区市场前景预测

二、2023-2029年华北地区市场前景预测

三、2023-2029年华东地区市场前景预测

四、2023-2029年华中地区市场前景预测

五、2023-2029年华南地区市场前景预测

六、2023-2029年西部地区市场前景预测

第九章 普●华●有●策对2023-2029年基因治疗行业产业结构调整分析

第一节 基因治疗产业结构分析

一、市场细分充分程度分析

二、下游应用领域需求结构占比

三、领先应用领域的结构分析（所有制结构）

第二节 产业价值链条的结构分析及产业链条的整体竞争优势分析

一、产业价值链条的构成

二、产业链条的竞争优势与劣势分析

第十章 基因治疗行业竞争力优势分析

第一节 基因治疗行业竞争力优势分析

一、行业整体竞争力评价

二、行业竞争力评价结果分析

三、竞争优势评价及构建建议

第二节 中国基因治疗行业竞争力剖析

第三节 基因治疗行业SWOT分析

一、基因治疗行业优势分析

二、基因治疗行业劣势分析

三、基因治疗行业机会分析

四、基因治疗行业威胁分析

第十一章 2023-2029年基因治疗行业市场竞争策略分析

第一节 行业总体市场竞争状况分析

一、基因治疗行业竞争结构分析

1、现有企业间竞争

2、潜在进入者分析

3、替代品威胁分析

4、供应商议价能力

5、客户议价能力

6、竞争结构特点总结

二、基因治疗行业企业间竞争格局分析

1、不同规模企业竞争格局

2、不同所有制企业竞争格局

3、不同区域企业竞争格局

三、基因治疗行业集中度分析

1、市场集中度分析

2、企业集中度分析

3、区域集中度分析

第二节 中国基因治疗行业竞争格局综述

一、基因治疗行业竞争概况

二、重点企业市场份额占比分析

三、基因治疗行业主要企业竞争力分析

1、重点企业资产总计对比分析

2、重点企业从业人员对比分析

3、重点企业营业收入对比分析

4、重点企业利润总额对比分析

5、重点企业负债总额对比分析

第三节 2017-2022年基因治疗行业竞争格局分析

一、国内主要基因治疗企业动向

二、国内基因治疗企业拟在建项目分析

三、我国基因治疗市场集中度分析

第四节 基因治疗企业竞争策略分析

一、提高基因治疗企业竞争力的策略

二、影响基因治疗企业核心竞争力的因素及提升途径

第十二章 普华有策对行业重点企业发展形势分析

第一节 企业五

一、企业概况及基因治疗产品介绍

二、企业核心竞争力分析

三、企业主要利润指标分析

四、2017-2022年主要经营数据指标

五、企业发展战略规划

第二节 企业二

一、企业概况及基因治疗产品介绍

二、企业核心竞争力分析

三、企业主要利润指标分析

四、2017-2022年主要经营数据指标

五、企业发展战略规划

第三节 企业三

一、企业概况及基因治疗产品介绍

二、企业核心竞争力分析

三、企业主要利润指标分析

四、2017-2022年主要经营数据指标

五、企业发展战略规划

第四节 企业四

一、企业概况及基因治疗产品介绍

二、企业核心竞争力分析

三、企业主要利润指标分析

四、2017-2022年主要经营数据指标

五、企业发展战略规划

第五节 企业五

一、企业概况及基因治疗产品介绍

二、企业核心竞争力分析

三、企业主要利润指标分析

四、2017-2022年主要经营数据指标

五、企业发展战略规划

第十三章 普●华●有●策对2023-2029年基因治疗行业投资前景展望

第一节 基因治疗行业2023-2029年投资机会分析

一、基因治疗行业典型项目分析

二、可以投资的基因治疗模式

三、2023-2029年基因治疗投资机会

第二节 2023-2029年基因治疗行业发展预测分析

一、产业集中度趋势分析

二、2023-2029年行业发展趋势

三、2023-2029年基因治疗行业技术开发方向

四、总体行业2023-2029年整体规划及预测

第三节 2023-2029年规划将为基因治疗行业找到新的增长点

第十四章 普●华●有●策对 2023-2029年基因治疗行业发展趋势及投资风险分析

第一节 2017-2022年基因治疗存在的问题

第二节 2023-2029年发展预测分析

一、2023-2029年基因治疗发展方向分析

二、2023-2029年基因治疗行业发展规模预测

三、2023-2029年基因治疗行业发展趋势预测

四、2023-2029年基因治疗行业发展重点

第三节 2023-2029年行业进入壁垒分析

一、技术壁垒分析

二、资金壁垒分析

三、政策壁垒分析

四、其他壁垒分析

第四节 2023-2029年基因治疗行业投资风险分析

一、竞争风险分析

二、原材料风险分析

三、人才风险分析

四、技术风险分析

五、其他风险分析