CGT行业：从实验室到病床边的范式革命
当前全球CGT行业正处于商业化验证的关键窗口期，产品获批数量持续增加，但高定价、复杂制造和有限治疗中心等因素制约实际放量。产品结构上，基因修饰细胞治疗主导市场收入，非基因修饰产品在数量上占优。商业化表现两极分化，先发产品凭借适应症拓展持续增长，早期产品面临份额挤压，先发优势窗口期正在缩短。中国CGT产业研发端活跃度居全球前列，实体瘤CAR-T实现全球首款获批突破，但上游原材料和核心设备仍存短板。行业正从“融资驱动”向“收入驱动”艰难转型，加速出清，格局向具备核心技术和商业化能力的头部企业集中。
1、CGT行业发展历程
（1）全球发展阶段
1）理论奠基与探索期（1970s—2000年）
基因治疗的概念最早在二十世纪七十年代初被提出，此后近三十年间，行业整体处于基础研究与零星临床试验阶段。1990年全球首例基因治疗临床试验在美国进行，用于治疗重症联合免疫缺陷症，这一事件被视为CGT从理论走向临床的起点。但受限于载体技术、基因编辑工具和监管框架的不成熟，产业化进程极为缓慢。
2）挫折与调整期（1999—2010年代）
1999年Jesse Gelsinger事件导致全球监管收紧，行业进入寒冬。中国于2003年批准了全球首个商业化基因治疗产品，但该产品未获国际主流市场认可。这一阶段的教训深刻影响了后续监管框架的设计思路——安全性数据的充分积累被提升至前所未有的高度。
3）技术驱动复兴期（2010s至今）
2017年首款CAR-T疗法获批上市，标志着CGT正式进入商业化阶段。2020年CRISPR-Cas9获诺贝尔化学奖，基因编辑技术获得全球性认可。2021年以来，全球CGT产品获批速度显著加快，行业从“概念验证”转入“商业化验证”。当前行业的核心矛盾已从“能否做出来”转向“能否卖出去”，技术上的高歌猛进正遭遇商业化落地的现实阻力。
（2）中国发展三阶段
1）跟随期（1991—2003年）
基因治疗研究起步，以基础研究和探索性临床试验为主。中国在这一阶段批准了全球首个商业化基因治疗产品，但整体产业化水平有限，产业链各环节均处于萌芽状态。
2）调整与积累期（2003—2017年）
临床转化应用与监管变化并行推进。2017年后，CAR-T疗法在中国启动临床试验，IND申报数量开始增长，行业进入规范化发展的新阶段。这一时期的关键变化在于，监管框架开始与国际接轨，企业对CMC和质量体系的重视程度显著提升。
3）加速与商业化验证期（2017年至今）
2021年复星凯特阿基仑赛获批，成为中国首款CAR-T产品；同年药明巨诺瑞基奥仑赛获批，成为首款国产CAR-T产品。2025年铂生卓越艾米迈托赛获批，成为首款干细胞疗法；信念医药波哌达可基获批，成为首款血友病B基因治疗药物。截至2025年底，中国已注册超300项CAR-T临床试验，数量首次超过美国。2026年科济药业CT041获NMPA批准上市，成为全球首款获批用于实体瘤治疗的CAR-T产品，打破了CAR-T仅限于血液肿瘤的行业瓶颈。
2、CGT行业产业链总结
CGT行业产业链总结
资料来源：普华有策
3、CGT行业竞争格局
（1）全球竞争格局：跨国药企卡位与Biotech突围
1）跨国药企通过收购和合作完成了对体内CAR-T核心技术的系统性卡位
阿斯利康先后收购Gracell以获得其FasTCAR快速制造平台，并与阿博思医药就GPC3 CAR-T中国权益达成合作，反映出跨国药企对中国细胞治疗创新能力的认可。礼来、艾伯维、吉利德等企业也在通过总额可观的收购与合作布局CGT赛道。这一系列动作表明，跨国药企判断CGT的竞争拐点正在逼近——从“谁先做出来”转向“谁能规模化”。
2）全球CGT CDMO市场格局高度集中，前四大企业占据绝大多数份额
药明生基收入规模位居全球前列。随着CGT产品商业化加速，CXO龙头将率先获得订单增长。从产业链价值分配的角度看，CDMO环节的集中度提升意味着中游研发企业对上游服务商的议价能力在下降，这一趋势值得关注。
（2）中国竞争格局：三类力量并行
1）商业化先行者
复星凯特的阿基仑赛于2021年获NMPA批准，成为中国首款CAR-T产品；药明巨诺的瑞基奥仑赛随后获批，并逐步扩展至多个血液瘤适应症。两家公司建立了中国最早的CAR-T商业化体系。截至2025年底，中国已上市CAR-T产品增至8款，血液肿瘤领域进入多产品竞争阶段。从竞争态势看，先发优势的窗口期正在缩短，适应症广度和商业化能力正成为决定性变量。
2）全球创新者
传奇生物是中国细胞治疗国际化最成功的案例。其开发的西达基奥仑赛于2022年获得FDA批准上市，是迄今唯一实现全球重磅商业化的中国原创CAR-T产品。其双表位BCMA设计被广泛认为是全球CAR-T领域最成功的原创创新之一，使传奇生物进入全球细胞治疗第一梯队。从战略意义看，传奇生物的路径证明了中国CGT企业具备参与全球竞争的技术实力。
3）实体瘤突破者
科济药业的舒瑞基奥仑赛于2026年获得NMPA批准上市，成为全球首个获批用于实体瘤治疗的CAR-T产品。与此同时，原启生物的GPC3 CAR-T和阿博思医药的肝癌CAR-T项目也在持续推进。中国企业在Claudin18.2、GPC3等实体瘤靶点上的领先具有独特的疾病资源优势——中国胃癌、肝癌等实体瘤发病率高，临床资源丰富，这为相关靶点的临床验证提供了天然条件。
4、CGT行业发展面临的主要机遇分析
（1）政策机遇
战略定位跃升带来的全链条红利。生物医药升级为新兴支柱产业，将带来资本市场支持、支付端改革、应用端开发和审评端支持等全链条政策工具强化，行业“确定性溢价”抬升。从政策传导机制看，战略定位的升级不仅意味着资金支持，更意味着监管资源、临床资源、支付资源向CGT领域的系统性倾斜。
CGT行业主要政策分析
资料来源：普华有策
（2）技术机遇
实体瘤与自免适应症打开增量市场。实体瘤占全部恶性肿瘤的绝大多数，此前全球已上市CAR-T均局限于血液瘤市场。CT041的获批打开了实体瘤百亿级增量空间，赛道逻辑从血液瘤特效药升级为广谱抗肿瘤细胞治疗。从市场空间角度看，实体瘤和自免适应症的拓展将使CGT的潜在患者群体扩大数倍。
（3）全球化机遇
中国CGT产业竞争力获国际认可。阿斯利康在上海建设细胞治疗生产基地，成为首家在中国建立端到端细胞治疗能力的跨国药企。越来越多海外患者专程来华接受CAR-T治疗，中国CGT产业的成本优势和技术实力正在被重新认识。从国际化路径看，中国CGT企业正从“技术引进”转向“技术输出”，这一转变具有里程碑意义。
（4）支付创新机遇
商保创新药目录制度化推进。首版商保创新药目录已纳入CAR-T产品，“医保保基本、商保接高端”双轨机制正在形成，为CGT产品的支付破局提供了制度框架。从支付改革角度看，商保目录的建立是CGT从“天价疗法”走向“多层次可及”的关键制度创新。
北京普华有策信息咨询有限公司《2026-2032年细胞与基因治疗（CGT）行业专项调研及发展前景趋势预测报告》