体内CAR-T：下一代细胞治疗的范式革命
1、行业概况
（1）官方定义
根据《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》对生物医学新技术的界定框架，体内CAR-T（in vivo CAR-T）是指以预防治疗疾病为目的，运用生物学原理，通过靶向递送载体将编码嵌合抗原受体的遗传物质直接导入患者体内T细胞，使其在体内表达CAR并扩增，无需体外细胞分离、改造和回输的细胞治疗技术。该技术将基因修饰过程从体外制造设施转移至患者体内，在生理微环境中完成T细胞的原位编程。
（2）技术本质
从产业逻辑来审视，体内CAR-T的真正突破不在于CAR分子的设计本身，而在于递送方式的根本性改变。它将CAR基因通过靶向载体直接递送至患者体内的T细胞，在患者生理微环境中完成T细胞的基因修饰与激活，从而省去了体外制造的物流环节与化疗预处理步骤。这一技术路径将细胞治疗从个性化定制时代推向通用现货时代，其产业化逻辑更接近于核酸药物而非传统细胞治疗产品——价值重心从细胞制备服务转移至递送载体设计与工程化能力。
（3）与传统体外CAR-T的边界划分
传统体外CAR-T本质上是一种医疗服务，每个患者一条生产线，制备周期长达数周，且需要清淋预处理；体内CAR-T则是一瓶药，采用标准化GMP载体生产，可实现批量制造、即时给药。两者的核心差异在于：体外CAR-T是产品与服务合一，体内CAR-T则将产品与给药分离，使细胞治疗具备了标准化药品的产业属性。这一转变对产业价值链的影响是深远的——CDMO的角色从高端定制服务降级为标准化生产，而递送平台和基因编辑工具的知识产权价值显著上升。
传统体外CAR-T与体内CAR-T核心特征对比
资料来源：普华有策
2、体内CAR-T行业发展历程分析
体内CAR-T行业发展历程分析
资料来源：普华有策
3、体内CAR-T行业重点企业竞争格局分析
体内CAR-T行业重点企业竞争格局分析
资料来源：普华有策
4、体内CAR-T行业发展机遇分析
（1）自免疾病市场的巨大潜力
自免疾病领域患者群体庞大，且B细胞介导的自身免疫病与CAR-T的作用机制高度契合。体内CAR-T在自免领域的应用有望匹敌肿瘤在长期可及患者群体规模上的市场机会。系统性红斑狼疮、系统性硬化症等疾病目前缺乏根治性疗法，体内CAR-T的免疫重置机制可能提供全新的治疗范式。从市场空间的维度看，自免疾病领域的拓展可能是体内CAR-T产业价值最大化的关键路径，因为其患者群体规模远超血液肿瘤，且现有治疗手段的局限性更为明显。这一机遇的实现取决于体内CAR-T在自免疾病中的临床验证进度和安全性表现。
（2）中国CGT产业的集群化发展
中国细胞与基因治疗产业正加速集聚，长三角、京津冀、粤港澳大湾区等区域已形成产业集群效应。《医药工业发展“十五五”规划》提出千亿级医药产业园区数量达到20个的目标，为体内CAR-T企业的集群化发展提供了空间载体。中国占全球CGT临床试验数量比例较高，丰富的临床资源为体内CAR-T的快速验证提供了独特优势。从产业地理的角度看，中国体内CAR-T企业的集聚效应有助于形成完整的产业链配套和人才储备，降低初创企业的运营成本，加速技术迭代和临床转化。
（3）AI与生物制造融合带来的效率革命
AI赋能CAR分子设计、递送系统优化和安全性预测，有望显著缩短体内CAR-T的研发周期和降低研发成本。生物制造作为“十五五”规划纲要前瞻布局的未来产业，与体内CAR-T的标准化生产需求高度契合，有望从根本上改变细胞治疗的制造范式，实现从个体化定制到标准化药品的产业升级。从技术经济学的角度看，AI与生物制造的融合可能使体内CAR-T的生产成本大幅降低，这将从根本上改变细胞治疗的可及性版图，使更多患者能够受益于这一前沿技术。
（4）政策审评加速与支付创新
《药品管理法实施条例》四大加速通道（突破性治疗、附条件批准、优先审评、特别审批）为体内CAR-T提供了加速上市的制度路径。2025年首版商保创新药目录已将5款CAR-T细胞疗法纳入，为细胞治疗产品开辟了新的支付通道。多层次医疗保障体系的完善将为体内CAR-T的商业化提供更有利的支付环境。从政策红利的释放节奏看，审评加速和支付创新的双重政策支撑，有望使体内CAR-T从临床到商业化的周期显著短于传统细胞治疗产品，这对企业的现金流管理和商业化策略提出了新的要求。
（5）全球化合作的深化
跨国药企加码在华布局，多家企业表示将加大在细胞疗法等前沿领域的本地化生产能力。中国体内CAR-T企业通过License-out、合作开发等方式参与全球竞争的机会增多，森朗生物授权Tempest Therapeutics的案例为行业提供了可参考的路径。全球体内CAR-T赛道的活跃并购态势，也为中国企业的退出和合作提供了多元化选择。从全球化战略的角度看，中国体内CAR-T企业需要在自主创新和国际合作之间找到平衡点，既要通过合作获取全球资源和市场渠道，也要在底层技术上保持自主可控，避免在产业链中沦为单纯的临床验证基地。
5、体内CAR-T行业发展挑战分析
（1）技术不确定性带来的临床风险
体内CAR-T整体仍处于早期临床验证阶段，疗效稳定性、安全性等关键问题尚未得到充分验证。递送精度不足、细胞持久性有限、免疫抑制性肿瘤微环境抗性及安全可控性挑战是当前主要技术阻碍。不同产品的毒性谱差异明显，部分临床研究中已出现严重不良事件，提示安全性风险仍需审慎关注。技术路线的选择存在不确定性，早期投入可能面临方向性风险。从技术风险管理的角度看，体内CAR-T企业需要在多条技术路线上进行合理布局，避免将全部资源押注于单一技术路线，同时建立完善的安全性监测和风险管理体系。
（2）监管框架的不完善
尽管《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》已施行，但体内CAR-T的CMC标准、长期随访要求、风险管控体系等具体审评标准仍有待明确。体内基因编辑疗法的监管分类尚不统一，不同监管机构之间的协调机制也需要进一步完善。监管框架的不确定性增加了企业的合规成本和研发风险。从监管科学的角度看，体内CAR-T的监管框架需要回答一系列根本性问题：如何界定产品的活性成分？如何建立体内转导效率的质量标准？如何进行长期安全性随访？这些问题的答案将直接影响企业的研发策略和商业化路径。
（3）支付体系与市场准入的不确定性
体内CAR-T的定价策略和市场准入路径尚未明确。支付体系对创新细胞治疗产品的接受程度、医保准入的时间和条件、商保产品的覆盖范围等关键问题仍存在较大不确定性。在自免疾病领域，患者群体庞大但支付能力差异显著，如何实现可及性与商业可持续性的平衡是企业面临的重大挑战。从支付创新的角度看，体内CAR-T可能需要探索基于疗效的风险分担协议、分期付款模式等创新支付机制，以降低支付方的财务风险，提高产品的市场准入概率。
（4）全球竞争中的专利与平台壁垒
体内CAR-T领域的核心竞争围绕递送平台的知识产权展开，跨国药企通过收购已完成对主要技术路线和核心专利的系统性卡位。中国企业在底层递送平台的原创性和专利布局方面与国际领先企业仍存在差距，在全球化竞争中面临专利壁垒和平台依赖的双重制约。从知识产权战略的角度看，中国体内CAR-T企业需要在递送载体设计、基因编辑工具、靶向配体等核心环节形成自主知识产权，才能在全球竞争中占据有利地位，避免在底层技术上受制于人。
（5）人才与供应链的制约
体内CAR-T的研发需要跨学科的复合型人才团队，涉及递送技术、基因编辑、免疫学、生物信息学等多个领域，人才供给不足是行业发展的普遍瓶颈。上游关键试剂耗材和设备的供应链稳定性也构成制约因素，高端设备系统及部分原材料仍存在进口依赖，供应链安全需要引起重视。从产业安全的角度看，体内CAR-T行业需要建立自主可控的供应链体系，特别是在慢病毒载体生产、脂质纳米颗粒原料、关键设备等环节，降低对进口的依赖，提高产业链的抗风险能力。
北京普华有策信息咨询有限公司《2026-2032年体内CAR-T行业专项调研及发展前景趋势预测报告》