“十五五”政策加码，MASH药物市场迎来联合用药黄金时代！
MASH（代谢相关脂肪性肝炎）属于MASLD（代谢相关脂肪性肝病）的严重进展亚型。其核心病理特征是存在肝脏脂肪变性，同时伴随肝细胞损伤（气球样变）和小叶内炎症，可不同程度合并肝纤维化。该病并非孤立的肝脏疾病，而是与2型糖尿病、肥胖及心脑血管疾病深度绑定的全身性代谢综合征在肝脏的局部表现。截至2026年，随着全球首个相关药物获批，业内对MASH的临床治疗目标已逐步从单一的“肝脏组织学改善”，向“全身代谢综合管理”的方向延展。
1、MASH药物行业发展历程
MASH药物行业发展历程
资料来源：普华有策
2、MASH药物行业技术水平及特点
（1）小分子口服靶向制剂
以THR-β激动剂为代表，其作用机制聚焦于改善线粒体功能、降低肝脏甘油三酯及LDL-C。其最大技术特点是口服给药，患者依从性高，适合长期慢病管理。当前行业水平已能精准设计出高选择性分子以避免甲状腺激素受体α的脱靶效应。
（2）多肽类注射剂与生物制剂
GLP-1/GIP/GCGR双重/三重受体激动剂充分利用减重带来的代谢获益，实现肝脏脂肪的快速清除，是目前众多跨国巨头（如诺和诺德、礼来）的主力方向。FGF21类似物则另辟蹊径，侧重通过调节代谢和抗炎直接作用于星状细胞，实现肝纤维化的逆转，体现了多机制协同的技术特点。
（3）AI赋能与前沿基因技术
2026年“十五五”规划将AI制药与未来产业列入国家战略。当前技术水平已从传统高通量筛选转向AI大模型辅助药物构效关系预测，大幅缩短新靶点（如HSD17B13、PNPLA3）的临床前发现周期。基因编辑与RNA干扰疗法也已进入MASH的前沿探索期。
3、MASH药物行业竞争格局
（1）三足鼎立与差异化破局
目前全球MASH竞争呈现“先发者领跑，巨头加速入场，差异化靶点突围”的格局。Madrigal凭借首款获批产品占据商业先机；诺和诺德、礼来凭借GLP-1类降糖减重领域的绝对统治力，横向切入MASH赛道具有降维打击的潜力；罗氏、GSK等则侧重在FGF21等新兴靶点精耕细作，寻求临床绝对优势。
（2）中国本土玩家梯队
国内创新药企如华东医药、海思科、众生药业等，多以跟随式创新或差异化竞争为主。鉴于中国庞大的代谢性疾病患者基数，其策略多为优先推进国内临床，争取纳入国家医保目录，并积极与海外巨头探讨BD授权合作，以降低后期商业化竞争内卷的压力。
（3）市场集中度趋势
尽管首药打开了市场大门，但随着GLP-1、FGF21等不同机制的药物陆续进入后期临床与上市阶段，预计未来5年内，单一药物的市场集中度将被打破，取而代之的将是“联合用药方案”争夺的多元化竞争局面。
4、MASH药物行业发展核心驱动因素
（1）巨大的未满足临床需求
全球代谢紊乱患者基数庞大，MASH是导致终末期肝病和肝移植的首位病因之一。在首款药物上市前，患者长期面临“无特效药可治”的状况，这种刚性临床需求是行业发展的最底层驱动力。
（2）监管政策与审评改革、政策支持
FDA/NMPA对MASH药物采用“组织学替代终点”的快速审批通道，同时2026年3月两会及《“十五五”规划纲要》明确将“完善重大慢性病早筛早诊”和“加快创新药审评”列入核心任务，大幅降低了研发的政策性门槛。
MASH药物行业主要政策分析
资料来源：普华有策
（3）资本并购与战略布局
2025年至2026年间，全球围绕FGF21、GLP-1等MASH相关靶点产生了多起超百亿级美元的BD和并购交易。资本层面的高度关注，为MASH赛道注入了充裕的现金流，加速了中后期管线的临床推进与商业化基础设施建设。
（4）AI与前沿科技降本增效
2025年中央经济工作会议提出“人工智能+”行动，生物医药是重点落地场景。AI算法在结构生物学、蛋白设计以及高通量虚拟筛选上的应用，大幅缩减了新药研发的时间和成本，使得MASH的新靶点探索更具经济可行性。
（5）适应症拓展与“新场景”构建
MASH药物不再局限于肝病专科。随着GLP-1类药物在减重领域的风靡，MASH药物与“肥胖管理”、“糖尿病综合治疗”深度融合。未来MASH的治疗新场景将从单纯的保肝，演变为以“控糖、减重、保肝”为目标的综合代谢管理方案，极大拓宽了潜在用药人群。
5、MASH药物行业发展趋势
（1）联合用药成为临床金标准
MASH的异质性决定了单一机制药物无法覆盖所有亚型。业界已达成共识，未来主流方案将是“减重/降糖药（GLP-1类）”叠加“肝靶向/抗纤维化药（THR-β或FGF21类）”的联合用药，这不仅是临床疗效的要求，也是药企延长专利壁垒、构筑市场护城河的战略趋势。
（2）AI精准诊断革新治疗路径
传统的肝穿刺活检是阻碍患者大规模筛查和药物临床受试者招募的核心痛点。未来3-5年，基于AI深度学习算法的无创血液多组学生物标志物（NITs）组合，极有可能成为临床试验入组和用药效果评估的主流依据，实现真正的精准医疗。
（3）数字化转型与慢病管理
在“十五五”规划构建数字化医疗生态的背景下，MASH药物将深度绑定数字疗法。通过AI驱动的远程慢病管理平台，药企可以实时跟踪患者的饮食、运动、体重及用药依从性，形成“药物+生活方式数字干预”的闭环服务体系。
（4）支付端多元化的创新探索
随着2026年两会强调医保对创新药的支持，国家医保谈判将深度介入MASH领域。面对高昂的多药联合治疗费用，未来市场将形成国家基本医保保基本、商业健康险保高端的差异化支付格局，药企将更多探索基于临床价值的风险分担支付模式。
（5）前沿颠覆性疗法蓄势待发
基因治疗、基于mRNA的体内基因编辑疗法已开始启动在MASH领域的临床前/早期探索。虽然距离商业化尚需时日，但在“十五五”规划强调“未来产业”的大背景下，这些前沿技术将成为重塑MASH终末期肝硬化治疗方案的重要突破口。
6、MASH药物行业主要壁垒构成
（1）极高的生物学与组织学异质性壁垒
MASH并非单一病因，其发病涉及糖脂代谢、氧化应激、炎症免疫等复杂网络。目前的药物设计难以兼顾所有亚型，单一管线临床试验存在较大的阴性结果风险。这种病理异质性构成了疾病本质上的技术壁垒。
（2）超高的临床试验执行壁垒
尽管FDA允许使用替代终点，但主要的临床II/III期研究依然耗费巨大。受试者筛选需要严格的肝脏组织学活检，入组极其困难且耗时漫长（通常长达24-52周），再加上需要长期的随访观察肝硬化和肝癌的终局终点，导致研发成本与财务风险居高不下。
（3）严格的审评与安全性壁垒
监管机构（FDA/NMPA）对新药的安全性要求极为苛刻。由于MASH患者常伴有多种代谢基础疾病，药物潜在的肝毒性、心血管事件影响等副作用一旦在后期大规模临床试验中暴露，将直接导致上市申请被拒或撤市。
（4）商业化转换与人才壁垒
MASH专科门诊建设滞后，临床医生对新的联合用药认知尚在培育期。同时，该领域极度缺乏既懂基础代谢机制、又精通肝病内科的交叉复合型医学人才。能否打通从临床证据到处方习惯的转化路径，是药企面临的巨大商业化挑战。
北京普华有策信息咨询有限公司《2026年MASH药物行业深度分析与投资前景趋势预判报告》