基因治疗给“无法治愈”疾病带来新思路

1、基因治疗概念

基因治疗也称为细胞和基因治疗（Celland Gene Therapy，简称CGT，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③导入新的或经过改造的基因。

基因治疗药物主要包括基因治疗载体产品、基因修饰的细胞产品，以及具有特定功能的溶瘤病毒产品。目前已上市和临床试验阶段的基因治疗产品主要针对恶性肿瘤、罕见遗传性疾病等适应症。

2、基因治疗优势

3、基因治疗行业发展趋势

基因治疗让我们能够治疗“无法治愈”的疾病，也为其他疾病带来新的治疗思路。目前基因治疗主要应用于罕见病。随着基因治疗技术的不断成熟，越来越多的在研管线将应用场景从罕见病拓展到常见病，其发展呈现以下几个趋势：

4、行业壁垒

（1）技术壁垒

以病毒载体技术为核心的基因治疗药物开发与生产，涉及细胞驯化、细胞系构建、细胞培养和载体构建等基础技术和大规模生产工艺，且不同种类基因治疗药物的细胞、载体研发生产过程具有个性化特点，极大增加了对综合技术能力的要求。此外，对药物质量的稳定性与安全性也有十分严格的要求，需要检测方法和质量控制技术等辅助性技术的保障。因此，形成自主的核心技术是从事本行业的必由之路，这不仅需要长期的技术研发投入，还需要通过大量项目实践积累技术诀窍和工艺经验。因此，新进入者要想进入本行业面临较高的技术壁垒。

（2）人才壁垒

基因治疗药物的构建、工艺开发和临床研究等环节难度大，制约因素多、控制复杂，需要大量具备良好技术、工艺、临床医学或项目管理等背景经验的复合型人才。随着基因治疗行业的整体快速发展，对于复合型人才的需求大幅增加，但受限于全球基因治疗药物的产业化开发经验有限且尚不成熟，该等人才在全球范围内均属于稀缺性较高的人力资源。因此，对于行业新进入者而言，短期内建设完善且具有良好竞争力的复合型人才团队将是巨大的行业壁垒。

（3）资金壁垒

生物制药行业是技术密集型与资金密集型产业，需要企业做持续不断的资金投入以维持技术竞争力与可持续发展。同时，业务运营所必需的复合型工艺人才属于高度稀缺资源，要求投入充足资金打造团队；研发时间存在不确定性，进一步增加了研发失败的风险，企业需要有承担资金投入损失的能力。基因治疗药物研发机构在品牌培育、市场渠道建设、学术科研以及人才培养等方面都需要持续的资金投入，而新进入者难以在短时间内具备充足的资本实力在各方面进行投入。因此，本行业存在较高的资金壁垒。

（4）政策壁垒

药品使用关系到人民的生命健康，国家在制药行业准入以及生产经营等方面制订了相关的法律与法规，以加强对药品行业的监管，且监管力度非常严格。根据我国药品监管政策，新药注册一般需经过临床前研究工作、临床试验申报和审批、临床试验、新药申报和审批、生产批文审批等阶段，且每个阶段工作都需遵守相关的法律、法规和指导原则，任何环节出现问题都可能导致前期的研发投入无法实现回报，最终影响企业经营能力。因此，医药行业严格的监管体系一定程度上构成了进入本行业的政策壁垒。

5、行业基本风险特征

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