基因治疗领域进入快速发展阶段，有望成为主要的创新药类别之一

1、基因治疗行业发展历程

基因治疗发展历史

资料来源：普华有策

近年来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行业的发展逐步达到新的临界点；以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起，发展趋势明晰，对以小分子和大分子药物为主的创新药市场起到了重要的补充、迭代和开拓作用。近年来，诺华、安进、百时美施贵宝等跨国新药研发巨头通过自研或收购方式，广泛布局基因治疗，其获得FDA和EMA批准上市的基因治疗药物持续增加，覆盖适应症不断拓展，部分重要药物已纳入美国、英国、日本等多个发达国家的医保体系。

如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的前两次产业变革，基因治疗将引领生物医药的第三次产业变革；参照2002年首个全人源单抗药物阿达木单抗（商品名：修美乐）上市后，全球大分子药物领域开启了20年的高速发展并仍保有较大增长潜力，基因治疗领域自2017年若干里程碑CAR-T产品上市后进入快速发展阶段，并有望在未来15-20年成为主要的创新药类别之一。

2、我国基因治疗市场规模及前景预测

2016-2020年，基因治疗市场规模从1,500万元增长到2,380万元，增长幅度尚不明显。但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将突破170亿元。

相关报告：北京普华有策信息咨询有限公司《2021-2027年基因治疗行业前景分析及投资可行性分析报告》

2016-2020年我国基因治疗市场规模情况

资料来源：普华有策

3、基因治疗药物研发及上市情况

基因治疗药物全球商业化进程持续加快。截至2021年4月，全球共上市12款基因治疗药物；2020年，全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah的合计销售额已达到14亿美元。

截至2021年4月，中国仅一款经NMPA批准在售的基因治疗药物，即重组人5型腺病毒注射液（安柯瑞，Oncorine）。此外，目前进展最快的是复星凯特的CAR-T产品——益基利仑赛注射液，系由复星凯特从美国Kite Pharma引进Yescarta技术，并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞产品，其上市申请于2021年1月12日进入行政审批阶段。

4、技术发展趋势

病毒载体技术方面，随着人们对基因治疗药物临床试验的理解加深，越来越多的基因药物需要更高效、更低毒性、更强靶向性的载体。因此，在载体开发领域的技术革新将是基因治疗领域技术发展的重心之一。工艺方面，细胞培养、病毒纯化两大主要环节均要求更先进的工艺，以克服细胞工厂或者滚瓶培养面临的工艺放大慢、细胞密度低、病毒产量低等困难；病毒纯化方面，适用于大规模生产的悬浮细胞培养技术以及新的高效层析纯化技术将是未来的发展趋势。

大规模生产技术方面，基于“一次性工艺”的GMP生产平台仍将是主流发展趋势，现阶段“一次性工艺”技术面临的如超过500L的大规模一次性工艺病毒生产瓶颈亦将得到突破，从而优化基因药物生产效率。