基因治疗领域进入快速发展阶段，有望成为主要的创新药类别之一

1、基因治疗行业发展历程

基因治疗发展历史

资料来源：普华有策

近年来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行业的发展逐步达到新的临界点；以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起，发展趋势明晰，对以小分子和大分子药物为主的创新药市场起到了重要的补充、迭代和开拓作用。近年来，诺华、安进、百时美施贵宝等跨国新药研发巨头通过自研或收购方式，广泛布局基因治疗，其获得FDA和EMA批准上市的基因治疗药物持续增加，覆盖适应症不断拓展，部分重要药物已纳入美国、英国、日本等多个发达国家的医保体系。

如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的前两次产业变革，基因治疗将引领生物医药的第三次产业变革；参照2002年首个全人源单抗药物阿达木单抗（商品名：修美乐）上市后，全球大分子药物领域开启了20年的高速发展并仍保有较大增长潜力，基因治疗领域自2017年若干里程碑CAR-T产品上市后进入快速发展阶段，并有望在未来15-20年成为主要的创新药类别之一。

2、我国基因治疗市场规模及前景预测

2016-2020年，基因治疗市场规模从1,500万元增长到2,380万元，增长幅度尚不明显。但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将突破170亿元。

相关报告：北京普华有策信息咨询有限公司《2021-2027年基因治疗行业前景分析及投资可行性分析报告》

2016-2020年我国基因治疗市场规模情况

资料来源：普华有策

3、基因治疗药物研发及上市情况

基因治疗药物全球商业化进程持续加快。截至2021年4月，全球共上市12款基因治疗药物；2020年，全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah的合计销售额已达到14亿美元。

截至2021年4月，中国仅一款经NMPA批准在售的基因治疗药物，即重组人5型腺病毒注射液（安柯瑞，Oncorine）。此外，目前进展最快的是复星凯特的CAR-T产品——益基利仑赛注射液，系由复星凯特从美国Kite Pharma引进Yescarta技术，并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞产品，其上市申请于2021年1月12日进入行政审批阶段。

4、技术发展趋势

病毒载体技术方面，随着人们对基因治疗药物临床试验的理解加深，越来越多的基因药物需要更高效、更低毒性、更强靶向性的载体。因此，在载体开发领域的技术革新将是基因治疗领域技术发展的重心之一。工艺方面，细胞培养、病毒纯化两大主要环节均要求更先进的工艺，以克服细胞工厂或者滚瓶培养面临的工艺放大慢、细胞密度低、病毒产量低等困难；病毒纯化方面，适用于大规模生产的悬浮细胞培养技术以及新的高效层析纯化技术将是未来的发展趋势。

大规模生产技术方面，基于“一次性工艺”的GMP生产平台仍将是主流发展趋势，现阶段“一次性工艺”技术面临的如超过500L的大规模一次性工艺病毒生产瓶颈亦将得到突破，从而优化基因药物生产效率。

报告目录：

第1章 全球基因治疗行业技术发展分析

1.1 基因治疗相关概念及特点

1.1.1 基因治疗相关概念

（1）基因的概念

（2）基因检测的概念

（3）基因治疗的概念

（4）本报告关于基因治疗的行业和市场分类

1.1.2 基因治疗技术特点

1.1.3 基因治疗制品相关监管制度

（1）国际监管制度

（2）国内监管制度

1.2 全球基因治疗行业技术进展

1.2.1 基因治疗基本过程

1.2.2 基因治疗涉及主要技术

（1）RNAi治疗

（2）基于mRNA的基因治疗

（3）以CAR-T为首的过继性离体免疫细胞疗法

（4）病毒载体为首的在体的DNA疗法

1.2.3 基因治疗技术研发现状

1.2.4 基因治疗技术最新发展动态

1.3 全球基因编辑技术进展情况

1.4 全球基因治疗技术专利情况

1.5 基因治疗技术案例分析

1.6 基因治疗技术面临的挑战

1.6.1 基因治疗技术开发难点

（1）高效安全的递送系统是限制基因治疗技术的最大瓶颈

（2）基因治疗产品提高量产数量和效率是获取产品价格优势重点

1.6.2 基因治疗技术应用推广难点

第2章 全球基因治疗行业发展现状及前景分析

2.1 全球基因治疗行业发展综述

2.1.1 全球基因治疗行业发展历程

2.1.2 全球基因治疗行业生命周期

2.1.3 基因治疗的意义分析

2.2 全球基因治疗行业发展现状

2.2.1 全球基因治疗行业发展概况

（1）基因治疗产品开发数量不断增加

（2）基因疗法正朝商业化方向发展

（3）头部制药通过并购入局基因治疗市场

（4）罕见病为主要应用领域

（5）基因修饰（GM）细胞为主要研究产品类别

2.2.2 全球基因治疗行业市场规模

2.2.3 全球基因治疗行业融资情况

2.2.4 全球基因治疗行业竟竞争分析

（1）企业竞争分析

（2）区域竞争分析

2.2.5 全球基因治疗商业化进程

2.2.6 全球基因治疗行业价格情况

2.3 美国基因治疗行业发展现状

2.3.1 美国基因治疗监管组织架构

2.3.2 美国基因治疗行业法律法规体系

2.3.3 美国基因治疗行业竞争分析

2.3.4 美国基因治疗行业商业化进程

2.4 欧盟基因治疗行业发展现状

2.4.1 欧盟基因治疗监管组织架构

2.4.2 欧盟基因治疗行业法律法规体系

2.4.3 欧盟基因治疗行业竞争分析

2.4.4 欧盟基因治疗行业商业化进程

2.5 日本基因治疗行业发展现状

2.5.1 日本基因治疗监管组织架构

2.5.2 日本基因治疗行业法律法规体系

2.5.3 日本基因治疗行业竞争分析

2.5.4 日本基因治疗行业商业化进程

2.6 全球基因治疗行业市场前景及趋势

2.6.1 全球基因治疗行业市场前景

2.6.2 全球基因治疗行业发展趋势

第3章 中国基因治疗行业发展现状及前景分析

3.1 基因治疗市场环境分析

3.1.1 基因治疗行业政策环境分析

3.1.2 基因治疗行业经济环境分析

（1）中国GDP增长情况

（2）居民收入增长情况

（3）居民医疗保健支出分析

（4）中国宏观经济展望

3.1.3 基因治疗行业社会环境分析

（1）人口总量增长

3.1.4 基因治疗行业技术环境分析

3.1.5 基因治疗行业所处环境总结

3.2 中国基因治疗行业发展历程分析

3.3 中国基因治疗行业发展现状

3.3.1 中国基因治疗行业发展概况

（1）新增企业数量快速增长

（2）风险资本加大基因治疗行业投资

（3）CAR-T疗法行业火热，基因疗法发展均匀但尚未有表现突出企业

3.3.2 中国基因治疗行业市场规模

3.3.3 中国基因治疗行业商业化进程

3.3.4 中国基因治疗行业价格分析

3.3.5 中国基因治疗行业竟争分析

3.4 中国基因治疗行业经营模式分析

3.5 中国基因治疗行业市场前景与趋势分析

3.5.1 中国基因治疗行业发展前景

3.5.2 中国基因治疗行业发展趋势

（1）体内基因编辑是基因治疗未来的方向之一

（2）基因治疗CDMO有望迎来爆发增长

第4章 基因治疗行业应用市场及前景分析

4.1 基因治疗在罕见病领域的应用分析

4.1.1 基因治疗在罕见病领域的技术研发状况

4.1.2 基因治疗在罕见病领域的应用现状

4.1.4 基因治疗在罕见病领域的应用竞争情况

4.1.6 基因治疗在罕见病领域的应用展望

4.2 基因治疗在癌症（肿瘤）领域的应用分析

4.2.1 基因治疗在癌症领域的技术研发状况

4.2.2 基因治疗在癌症领域的应用现状

4.2.4 基因治疗在癌症领域的应用竞争情况

4.2.6 基因治疗在癌症领的应用展望

4.3 基因治疗在心血管疾病领域的应用分析

4.3.1 基因治疗在心血管疾病领域的技术研发状况

4.3.2 基因治疗在心血管疾病领域的应用现状

4.3.4 基因治疗在心血管疾病领域的应用竞争情况

4.3.6 基因治疗在心血管疾病领的应用展望

4.4 基因治疗在其他疾病的应用分析

4.4.1 基因治疗在结核病领域的应用分析

4.4.2 基因治疗在视网膜及视神经疾病领域的应用分析

4.4.3 基因治疗在神经肌肉疾病领域的应用分析

4.4.4 基因治疗在肝衰竭领域的应用分析

4.4.5 基因治疗在艾滋病领域的应用分析

第5章 基因治疗行业重点企业分析

5.1 基因治疗行业国际重点企业分析

5.1.1 A

（1）企业概况

（2）企业经营情况分析

.1.2 B

（1）企业概况

（2）企业经营情况分析

（3）企业基因治疗业务布局分析

（4）企业兼并重组动态

5.1.3 C

（1）企业概况

（2）企业基因治疗业务布局分析

（3）企业兼并重组动态

5.2 基因治疗行业国内重点企业分析

5.2.1 A公司

（1）企业发展简介

（2）企业基因治疗业务布局

（3）企业基因治疗技术水平

（4）企业基因治疗应用进展

（5）企业融资历程

5.2.2 B公司

（1）企业发展简介

（2）企业基因治疗业务布局

（3）企业基因治疗技术水平

（4）企业基因治疗应用进展

5.2.3 C公司

（1）企业发展简介

（2）企业基因治疗业务布局

（3）企业基因治疗技术水平

（4）企业基因治疗应用进展

（5）企业融资历程

5.2.4 D公司

（1）企业发展简介

（2）企业经营情况分析

（3）企业基因治疗业务布局

（4）企业基因治疗技术水平

（5）企业基因治疗应用进展

（6）企业融资历程

5.2.5 E公司

（3）企业基因治疗业务布局

（4）企业基因治疗技术水平

（5）企业基因治疗应用进展

（6）企业融资历程

第6章 中国基因治疗投资现状与建议

6.1 基因治疗行业投资特性分析

6.1.1 基因治疗行业投资壁垒分析

（1）资金壁垒

（2）技术壁垒

（3）人才壁垒

（4）运营管理壁垒

6.1.2 基因治疗行业投资风险分析

（1）药品研发风险

（2）技术风险

（3）现阶段基因治疗的伦理风险

（4）销售风险

6.2 基因治疗行业投资现状分析

6.2.1 行业投资规模

6.2.2 投资轮次分布

6.2.3 投资领域分布

6.2.4 行业投资案例汇总

6.3 基因治疗行业投资前景与建议

6.3.1 基因治疗行业驱动因素分析

6.3.2 基因治疗行业投资机会分析

（1）着重CRISPR基因编辑技术开发实现弯道超车

6.3.3 基因治疗行业投资建议

（1）寻求合作研发、协同创新，重点打造1-2个基因治疗药物

（2）及早展开国内专利布局，构建有效专利群

（3）营造良好的产业环境，促进国内外共同研发，促进产学研合作研发

（4）增加企业融资渠道，推动企业上市